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五分钟看懂首例“舞蹈症猪”中国诞生全过程 基因编辑技术立了大功!
五分钟看懂首例“舞蹈症猪”中国诞生全过程 基因编辑技术立了大功!

一线科学家现身!五分钟看懂“舞蹈症猪”

 

 

北京时间2018年3月30日凌晨,生物学顶尖学术期刊《Cell》在线发表,我国科学家领衔的国际研究团队首次利用基因编辑技术和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪。

这是继世界首只转基因亨廷顿病猴模型之后,由中国科学家主导,在猪模型上取得的重大科学突破,这个首例“舞蹈症猪”能精准地模拟人类神经退行性疾病——亨廷顿舞蹈病,为我国脑科学与类脑研究提供了最新手段,也标志我国大动物模型研究走在了世界前列。

 

什么是亨廷顿舞蹈症 

亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。这些疾病伴随年龄渐长而产生、可遗传、呈渐进性发展,由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选,目前尚无有效的治疗方法。

李晓江介绍,神经退行性疾病是致病蛋白变异后沉淀在神经细胞中,造成神经细胞功能紊乱,并引发神经细胞死亡,从而导致疾病发生。而亨廷顿舞蹈病是由单基因(HTT)突变导致的神经退性疾病。这是一个理想的疾病模式,可用于研究蛋白质错误折叠如何引起选择性的神经退性病变,是以后研究多基因突变病症的基础。

出处:科学家棒棒哒 新浪探索(公众号)

2018-03-31
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